Une avancée majeure en thérapie génique par une équipe de l’université de Duke (Caroline du Nord) [en]

Une première en thérapie génique : des chercheurs corrigent une anomalie génétique directement dans les cellules touchées chez un modèle de souris, améliorant les symptômes d’une maladie génétique grave.

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Une nouvelle technique de modification génétique, l’outil CRISPR, est en train de révolutionner le monde de la biologie et de la santé depuis sa découverte, il y a moins de cinq ans.

Cette technique permet de développer des ciseaux moléculaires capables de reconnaitre précisément une séquence génétique. L’utilisation de cet outil dans une stratégie de « thérapie génique » offre ainsi un espoir majeur dans le traitement de maladies génétiques graves, incurables pour certaines.

En effet, en association avec d’autres techniques déjà disponibles, cet outil peut permettre d’aller corriger directement dans les cellules affectées la séquence génétique responsable d’une maladie.

C’est ce que sont parvenus à faire trois équipes indépendantes de chercheurs américains, dont une de l’université de Duke (Caroline du Nord). Les chercheurs se sont focalisés sur la myopathie de Duchenne, une maladie rare qui touche environ une naissance du 3300. Cette maladie est due à une anomalie génétique et conduit à une dégénérescence sévère des muscles. Les patients sont confinés à une chaise roulante à partir de leur adolescence et leur espérance de vie est réduite de plus de trente ans. Actuellement, il n’y a pas de traitement curatif.

Les équipes américaines ont développé une approche de correction génétique avec l’outil CRISPR et l’ont testé dans des souris reproduisant la maladie. L’objectif étant de corriger l’anomalie génétique dans les muscles affectés et d’évaluer si cela permettrait de diminuer les symptômes.

Leurs résultats ont été publiés en décembre dernier dans le prestigieux journal Science et font en effet état d’une amélioration des symptômes chez des souris modèles pour la maladie. Avec la correction de l’anomalie génétique dans des cellules de muscles touchés, ces souris malades retrouvent ainsi une partie de leur fonction musculaire.

Si ces travaux ont été réalisés chez un modèle de souris, la mutation est très proche chez l’homme et ces résultats sont extrêmement encourageants pour les nombreux patients souffrant de maladies génétiques. Enfin, la possibilité de modifier le code génétique de cellules d’un individu adulte grâce à l’outil CRISPR témoigne de la révolution enclenchée par cet outil.

Pour en savoir plus
Sur ces résultats :
Duke Chronicle - Duke researchers advance CRISPR gene editing technology for disease treatment

Sur l’outil d’ingénierie génétique CRISPR :
La Recherche - La modification de l’ADN à la portée de tous

Bulletin de veille Science et Technologie - CRISPR-Cas9 élue découverte scientifique de l’année !

Plus d’actualités sciences et technologie sur le site de la Mission pour la Science et la Technologie de l’ambassade de France aux Etats-Unis

Crédits image : Flickr - Caroline Davis

Dernière modification : 03/06/2016

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